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Umland Das Geschäft mit der Lebenszeit: Hoffnung für John aus Sebnitz kostet zwei Millionen Euro
Region Umland Das Geschäft mit der Lebenszeit: Hoffnung für John aus Sebnitz kostet zwei Millionen Euro
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11:22 18.11.2019
John ist ein freundliches und aufgewecktes Kind, sagt die Mutter. Das Medikament soll die Lebensqualität von John trotz SMA verbessern. Quelle: Foto: privat
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Dresden

Eine kleine Ampulle ist in diesen Tagen auf dem Weg aus den USA nach Deutschland. Der Inhalt des kleinen Fläschchens ist über zwei Millionen Dollar wert. Fünfeinhalb Milliliter Zolgensma sollen dem kleinen John aus Sebnitz mehr Lebenszeit verschaffen. John leidet an spinaler Muskelatrophie, kurz SMA. Einfach erklärt bedeutet das einen zunehmenden Verfall der Muskelkraft. Das führt letztendlich zum Verlust der Atemmuskulatur und schließlich zum Tod.

Kein Medikament ist so teuer wie Zolgensma

Mutter Jana Brandt brachte John auf natürlichem Weg auf die Welt. Es gab keine Komplikationen, Mama und Kind waren wohlauf. So blieb es auch in den Wochen nach der Geburt. Dass John sein Köpfchen nicht allein halten konnte, sei der Oma aufgefallen. Aber jedes Kind hat nun mal sein eigenes Tempo. Jana Brandt dachte sich nichts dabei. Als ihr Sohn mit etwa acht Wochen ziemlich verschnupft war, brachte sie ihn zum Kinderarzt. Sicher ist sicher. „Da Johns Brustkorb so schaukelte, war gleich von einer Lungenentzündung die Rede“, erinnert sich die Mutter.

Sie wurden nach Pirna in die Klinik geschickt. Hier wurde der Verdacht auf Lungenentzündung zwar nicht bestätigt, jedoch stimmte trotzdem etwas nicht. „Was es sein könnte, wollten sie uns nicht sagen. Wir sollten nicht googeln, wurde uns geraten“, berichtet Jana Brandt. Sie tat es doch: „Es war grauenhaft“. Im Dresdner Uniklinikum erhielten sie schließlich die Diagnose spinale Muskelatrophie. Bis dahin waren knapp zehn Wochen vergangen, seit John mit einem Schnupfen kämpfte. Von diesem Tag an kämpfte er offiziell um sein Leben.

Seltene Erkrankungen

Eine Erkrankung ist dann selten, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Menschen betrifft. Derzeit sind rund 6000 seltene Erkrankungen bekannt, davon rund 400 behandelbar, informiert die AOK Plus. In Deutschland leiden rund vier Millionen Menschen unter einer dieser Krankheiten.

Schätzungen zufolge könnte sich die Zahl der behandelbaren seltenen Erkrankungen in den kommenden fünf Jahren verdoppeln. Die meisten seltenen Erkrankungen verlaufen chronisch, führen bereits im Kindesalter zu Symptomen und verringern die Lebenserwartung der Betroffenen. Rund 80 Prozent sind laut Bundesgesundheitsministerium genetisch bedingt oder mitbedingt und nur selten heilbar.

Kein Medikament der Welt ist aktuell so teuer wie Zolgensma. Zugelassen ist das Produkt des schweizerischen Pharmakonzerns Novartis in Deutschland nicht. Hier bekommen Kinder mit SMA seit 2017 das Medikament Spinraza, auch John. Das ist ein sogenanntes genmodifizierendes Medikament, welches ein Ersatzgen aktiviert.

Denn SMA ist eine genetische Erkrankung. Meist haben beide Elternteile den Gendefekt und sind Überträger der Erkrankung. Spinraza muss alle vier Monate direkt in den Rückenmarkskanal gespritzt werden, erklärt Professorin Maja von der Hagen, die auch für Johns Fall zuständig ist. Sie leitet die Abteilung Neuropädiatrie in der Kinderklinik des Dresdner Uniklinikums.

Maja von der Hagen Quelle: Thomas Albrecht

Es gibt vier Schweregrade der Erkrankung. John hat SMA 1, die schwerste Form. „Diese beginnt im Säuglingsalter, die Kinder kommen in der Regel nicht zum Sitzen und die Mehrheit verstirbt in den ersten zwei Lebensjahren“, sagt von der Hagen. Zolgensma weckt nun bei vielen betroffenen Familien die Hoffnung, diese Endgültigkeit aufschieben zu können. Seit Mai 2019 ist das Medikament auf dem Markt und mischt diesen ordentlich auf. Im Gegensatz zu Spinraza ist die Behandlung mit Zolgensma eine Genersatztherapie, erklärt die Professorin. Mittels eines Virus wird ein neues „gesundes“ Gen in den Körper eingeschleust. Dieses lagert sich an und wandert auch in die betroffenen Nervenzellen, die das dringend benötigte Eiweiß nicht produzieren. Dadurch wird die Eiweißproduktion wieder in Gang gesetzt und das kranke Gen ersetzt.

Aufmerksamkeit, Presse, Spenden, Hoffnung

Langjährige Studien gibt es zu diesem Medikament noch nicht. Keiner weiß über langfristige Folgen Bescheid. In der Zulassungsstudie werden zwölf Kinder beobachtet, die Zolgensma erhalten haben – vor fast vier Jahren. Sie haben damit nicht nur ihre Lebenserwartung nahezu verdoppeln können, sondern sind auch in der Lage zu sitzen, können teilweise sogar stehen und müssen nicht künstlich beatmet werden. Es sind weltweit bisher nur zwölf Fälle publiziert und niemand weiß, was noch kommt. Doch für Jana Brandt war klar, dass John dieses Medikament braucht.

John ist nicht der einzige Fall, für den es im Internet eine große Spendenaktion gab, um das Medikament irgendwie finanzieren zu können. Jana Brandt erfuhr selbst über eine solche Aktion von Zolgensma. Der einjährige Michael aus Ludwigsburg leidet an der gleichen Erkrankung wie John. Die Aktion brachte 1,3 Millionen Euro und viel Aufmerksamkeit. Schließlich stimmte die Krankenkasse einer Finanzierung der Therapie zu. Als Jana Brandt von diesem Fall im Internet las, entschloss sie sich, das Prozedere auch für John durchzuziehen. Aufmerksamkeit, Presse, Spenden, Hoffnung.

Johns Mutter Jana Brandt erfuhr über eine andere Spendenaktion von dem Medikament. Quelle: Anja Schneider

Im Oktober startete Jana Brandt die Spendenaktion, schnell berichteten regionale und überregionale Medien über die junge Familie. Sie holen sich Unterstützung durch einen Anwalt und nur wenige Wochen später, am 21. Oktober, halten sie die Zustimmung der AOK Plus in den Händen. John wird Zolgensma bekommen. Für die Hoffnung, ein Kinderleben verlängern zu können, müssen über zwei Millionen Dollar gezahlt werden.

Aber auch die Behandlung mit Spinraza ist nicht viel billiger, wie Heike Strobel, Sprecherin der AOK Plus, aufschlüsselt: „Das Medikament wird ins Rückenmark gespritzt, anfangs alle zwei Wochen, danach alle vier Monate. Kosten für die erste Infusion: 600.000 Euro, danach jeweils 300.000 Euro.“ Bisher wurden neben John noch 45 Kinder, die bei dieser Krankenkasse versichert sind, damit behandelt.

Dürfen Pharmafirmen so exorbitante Preise verlangen?

Nun aber hat John die Bewilligung für Zolgensma bekommen und die Ärzte im Dresdner Uniklinikum werden es verabreichen. Und das, obwohl das Medikament hierzulande nicht zugelassen ist. Illegal ist es deshalb aber keineswegs. Für solche Fälle gibt es klare Regeln im Sozialgesetz und sogar ein Urteil des Bundessozialgerichts, wie Hannelore Strobel erläutert: „Wenn alle bekannten und zur Behandlung für die betreffende Krankheit zugelassenen Medikamente und Therapien nicht mehr anschlagen und es um Leben und Tod geht, können Ärzte auch ein bislang nicht zugelassenes erfolgversprechendes Medikament einsetzen, und die Kassen haben die Kosten dafür zu übernehmen.“

Es ist nicht die Tatsache, dass ein nicht zugelassenes Medikament verabreicht werden darf, die Fragen aufwirft, sondern der Preis, der dafür gezahlt werden muss. Die AOK Plus hoffe mit allen, denen die Geschichte von Baby John zu Herzen geht, dass er gesundheitlich in der Lage sein wird, das Medikament zu bekommen und es ihm hilft, „aber reden müssen wir unbedingt darüber, ob Pharmafirmen freihändig solch exorbitante Preise festlegen und dann auch juristisch legitimiert realisieren können“, sagt Strobel. Bei neuen Medikamenten könne die gesetzlichen Krankenversicherungen erst nach einem Jahr in Preisverhandlungen gehen. „Bei unseren Nachbarn in Frankreich käme Zolgensma ohne einen fair ausgehandelten Preis gar nicht auf den Markt“, sagt Strobel.

Für Jana Brandt zählt nur, dass John die Chance auf die Therapie bekommt. Den notwendigen Antikörper-Test hat er bereits erfolgreich hinter sich gebracht und nun steht der Injektion nichts mehr im Weg. Sobald die kleine Ampulle das Dresdner Uniklinikum erreicht hat und John keinerlei Infekte hat, wird ihm Zolgensma verabreicht werden.

Weiterlesen: Auch die schwer kranke Hannah (1) aus Schleswig-Holstein bekommt Zolgensma

Von Lisa-Marie Leuteritz

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